AIDD人工智能药物发现与设计的

战略机遇与发展路径研究

——基于「十五五」规划与28项重大工程项目的政策背景分析

摘 要

【背景与目的】2025年全国两会政府工作报告首次将生物医药明确列为「新兴支柱产业」，与此同时，国家「十五五」规划纲要草案将「重大疾病防治与创新药研发」纳入前沿科技攻关重点项目，28项重大工程项目中「前沿科技攻关」板块更将人工智能（AI）与重大疾病防治并列为国家核心战略方向。在此政策叠加背景下，人工智能药物发现与设计（AI-Driven Drug Discovery and Design，AIDD）正迎来前所未有的发展窗口期。

【方法】本文通过政策文本分析、产业数据梳理与技术路线综述三种方法，系统评估当前中国AIDD领域的发展现状、核心技术进展（包括靶点发现、分子生成、虚拟筛选、ADMET预测及临床试验优化），分析国家战略部署对AIDD产业的推动逻辑，并提出面向「十五五」的发展路径建议。

【结果】研究发现：（1）「28项重大工程项目」中的「人工智能」、「重大疾病防治与创新药研发」及「生命科学与生物技术」三个方向形成了对AIDD的政策三角支撑；（2）2025年中国创新药BD出海授权总额首次突破1300亿美元，AI赋能加速了药物管线的全球竞争力；（3）大模型技术（AlphaFold3、蛋白质语言模型等）在靶点识别与分子设计中的突破正推动研发范式从「试验驱动」转向「数据驱动」；（4）政策层面已形成从国家两会顶层设计、国务院专项部署到地方行动计划的完整支撑体系。

【结论】AIDD正处于技术成熟度曲线的「高原期」入口，具有将新药研发周期从平均10-15年压缩至5-8年的潜力。建议产业各方以国家重大工程项目为政策依托，聚焦多模态生物医药大模型、虚拟细胞技术与AI辅助临床试验设计三大核心方向，推动产学研医协同创新，形成具有全球竞争力的中国AIDD生态体系。

【关键词】人工智能药物发现（AIDD）；新质生产力；重大疾病防治；分子生成；大语言模型；十五五规划

一、引言：政策战略窗口与时代背景

新药研发素以「双十定律」著称——平均耗时十余年、花费逾十亿美元，且临床失败率高达90%以上，这一困境长期制约全球医药创新的速度与效率。进入21世纪第二个十年，以深度学习为核心的人工智能技术在生命科学领域的渗透深度与广度急速提升，为破解上述困局提供了全新的技术范式。

2025年3月5日，十四届全国人大三次会议正式开幕，国务院总理在政府工作报告中明确指出，「新质生产力稳步发展，科技创新成果丰硕，人工智能、生物医药、机器人、量子科技等研发应用走在世界前列」，并在重点工作部署中首次将生物医药列入「新兴支柱产业」，与集成电路、航空航天、低空经济并列，释放出国家层面强力推进医药创新的战略信号。

与此同时，国家「十五五」规划纲要草案配套的28项重大工程项目中，「前沿科技攻关」板块涵盖了人工智能、生命科学与生物技术、重大疾病防治与创新药研发等核心方向，从顶层设计层面为AIDD的技术研发与产业转化提供了完整的战略保障框架。

在产业层面，数据同样令人振奋。据国家药监局统计，2025年全年批准上市创新药76个，创历史新高；中国在研创新药管线数量约占全球30%，位居世界第二；创新药对外授权交易（BD）总额首次突破1300亿美元。进入2026年，仅1月份国内创新药BD交易总额即达到346亿美元，延续了强劲势头。在此背景下，AIDD技术对于加速中国创新药从「并跑」迈向「领跑」的战略意义愈发凸显。

本文旨在系统梳理当前中国AIDD领域的政策背景与技术进展，分析国家战略部署对该领域的推动逻辑，并结合重大疾病防治的迫切需求，提出面向「十五五」时期的发展路径与政策建议，以期为研究者、产业界及政策制定者提供参考。

二、国家战略布局：28项重大工程项目的政策三角

2.1 宏观战略框架：新质生产力与生物医药的政策交汇

「新质生产力」作为引领「十五五」时期高质量发展的核心概念，强调以科技创新为主导、以全要素生产率提升为核心标志。生物医药与人工智能的深度融合，正是新质生产力在生命健康领域的典型体现。政府工作报告的措辞变化尤为值得关注——2024年报告首提「创新药」，2025年报告进一步明确「制定创新药目录，支持创新药发展」，并健全药品价格形成机制，这标志着国家对创新药的政策支持已从概念认可迈向制度保障。

从宏观政策框架来看，围绕AIDD形成了三个层次的战略支撑体系：第一层为全国两会政府工作报告确立的顶层方向，即生物医药新兴支柱产业地位与创新药全链条支持；第二层为「十五五」规划纲要草案中28项重大工程项目的具体部署；第三层为北京、上海、苏州等地区出台的「人工智能+医药健康」专项行动计划。三个层次相互呼应，形成了从宏观战略到中观部署再到微观落地的完整政策链条。

2.2 AIDD的政策三角支撑：三大重大工程方向的协同

在28项重大工程项目中，与AIDD最为直接相关的三个方向构成了独特的「政策三角」。其一，「前沿科技攻关」板块中的「人工智能」方向，为AIDD提供了最核心的技术底座支撑，涵盖大模型、多模态学习、强化学习等关键算法的国家级研发保障。其二，「前沿科技攻关」板块中的「重大疾病防治与创新药研发」方向，直接点明了AIDD的主战场——面向肿瘤、心脑血管病、神经退行性疾病、罕见病等重大疾病的新靶点发现与创新药物设计。其三，「前沿科技攻关」板块中的「生命科学与生物技术」方向，为AIDD提供了蛋白质组学、基因组学、单细胞转录组学等多组学数据基础与理论支撑。

此外，「新产业新赛道培育发展」板块中的「高端医疗器械」与「具身智能」，以及「产业基础能力和竞争力提升」板块中的「基础软件和工业软件」方向，同样对AIDD的工具链建设与产业化落地具有间接但重要的推动作用。

2.3 从「人工智能+」到「AI+医药健康」：政策落地路径

国务院发布的《关于深入实施「人工智能+」行动的意见》明确将医疗健康列为重点融合领域，提出2027年建成一批AI医疗标杆应用场景。国家卫生健康委发布的《关于促进和规范「人工智能+医疗卫生」应用发展的实施意见》则明确提出，「推动医药产业高质量发展，鼓励国家医学中心与药品生产企业协同，面向重大疾病开发新药筛选模型，加速新药智能研发」，这是迄今国家层面对AI辅助新药研发最为明确的政策表述之一。

北京市2025-2027年「人工智能+医药健康」创新发展行动计划进一步将目标量化：到2027年，落地转化30个以上核心技术及创新产品，助力不少于20个创新药械研发进入临床试验阶段，重点支持「多尺度生物医药基础模型」、「靶点发现效率提升」等核心研究方向，并承诺建设「人工智能+医药健康」孵化器与概念验证平台。这一系列举措为AIDD产业提供了清晰的政策落地路线图。

三、AIDD的技术图谱：从靶点发现到临床优化

3.1 技术总体架构

AIDD并非单一技术，而是横跨药物研发全链条的技术集群，覆盖从靶点识别、先导化合物发现、候选药物优化到临床试验设计的全流程。其核心技术层包括：（1）基于图神经网络（GNN）与蛋白质语言大模型的靶点发现与结构预测；（2）基于生成式AI（包括变分自编码器VAE、生成对抗网络GAN、扩散模型Diffusion Model）的分子生成与优化；（3）基于物理-AI混合方法的虚拟筛选与分子对接；（4）基于多任务深度学习的ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性）性质预测；（5）基于真实世界数据（RWD）与大语言模型（LLM）的临床试验设计优化。

3.2 靶点发现：从基因组到可成药靶点

靶点发现是新药研发的源头，也是AI在药物研发领域最早实现价值突破的环节之一。传统靶点筛选依赖于人工文献挖掘与生物实验，效率低且易受主观经验制约。AI技术，特别是基于大规模基因组、蛋白质组与表型数据的机器学习模型，能够系统性地分析疾病相关基因的功能特征、蛋白质相互作用网络与可成药性，显著拓宽候选靶点空间。

DeepMind的AlphaFold系列模型是该领域的里程碑。AlphaFold3的发布进一步将预测范围从蛋白质单体扩展至蛋白质-配体、蛋白质-核酸复合物，为靶点结构功能研究提供了前所未有的原子级分辨率信息。2025年中关村论坛上，与会专家指出，AI技术在新靶点发现方面的优势明显，可显著加速创新药研发进程，推动生物技术与信息技术的融合发展正成为产业界共识。

3.3 分子生成与优化：生成式AI的革命性赋能

分子生成是AIDD中最具创新性的环节。传统的基于规则的分子设计方法（如片段连接法、骨架跳跃法）受限于研究者的化学直觉与经验，而生成式深度学习模型能够在庞大的化学空间（理论上超过10的60次方个类药分子）中进行高效探索，生成具有特定生物活性、理化性质与选择性的新型分子。

扩散模型（Diffusion Model）在分子生成领域的应用取得了显著进展，代表性工作包括MIT开发的DiffSBDD等模型，能够基于靶点三维结构直接生成具有互补形状与电荷分布的候选配体，实现结构-活性关系（SAR）的高效探索。国内企业如英矽智能（Insilico Medicine）已利用AI生成分子管线推进多个候选药物进入临床试验，其用于特发性肺纤维化的AI设计药物INS018-055目前已进入IIb期临床，是全球AIDD领域从设计到临床走得最快的案例之一。

3.4 虚拟筛选与分子对接：精准高通量筛选

高通量虚拟筛选（HTVS）通过计算方法在数百万甚至数十亿化合物库中快速识别与靶点结合的潜在活性分子，是传统药物发现流程中不可或缺的环节。AI的引入，特别是深度学习打分函数（如RF-Score-VS、DeepDTA、PIGNet等）的开发，使虚拟筛选的准确性与速度均得到大幅提升。

更值得关注的是，AI使得超大规模虚拟筛选（ULVS）成为可能——基于机器学习的方法（如DockedScore+ML代理模型）能够在数小时内完成对十亿级分子库的虚拟筛选，将传统方法需要数月的计算时间压缩至可接受的实验设计周期，从根本上改变了苗头化合物发现的效率格局。

3.5 ADMET预测：早期风险识别

药物研发失败的主要原因之一是候选分子在后期临床阶段暴露出的毒性或药代动力学问题，这被称为「后期失败」悖论。基于AI的ADMET预测模型通过在早期研发阶段对候选分子的吸收、分布、代谢、排泄及毒性性质进行高精度预测，可将潜在的安全性隐患前置识别，显著降低后期失败成本。

图神经网络（GNN）在ADMET预测中表现出色，通过对分子拓扑结构的学习，能够捕捉传统分子描述符难以表达的远程结构-性质关系。当前业界领先的多任务ADMET模型已能同时预测超过200个性质端点，且具备良好的迁移学习能力，在数据稀缺的毒性预测场景中仍能保持较高准确性。

3.6 AI辅助临床试验设计：加速从实验室到患者

AIDD的价值链条正在从临床前研究向临床阶段延伸。AI在临床试验领域的应用主要体现在以下几个方面：基于电子病历大数据的患者分层与入组优化；基于生物标志物数据的适应性临床设计；基于真实世界证据（RWE）的疗效与安全性评估；以及利用数字孪生技术模拟临床试验结果。

2025年健康大会上，中国科学院院士王拥军指出，AI技术通过全流程赋能，已使脑卒中患者救治时间窗口平均缩短40分钟，AI分别能通过临床决策支持系统、数字孪生试验平台和多组学靶点发现提供系统性解决方案，预示着AI向临床深度渗透的不可逆趋势。

四、AIDD发展的现实挑战

4.1 数据质量与共享机制的瓶颈

AI模型的性能高度依赖于训练数据的质量、规模与多样性。当前中国医药领域面临的主要数据问题包括：高质量标注数据集稀缺；临床数据因隐私保护、利益竞争等原因难以有效整合共享；中药多靶点、多成分的特性给数据结构化带来了特殊挑战；以及真实世界数据的质量参差不齐等。

国家层面已着手推进数据基础设施建设。北京「人工智能+医药健康」行动计划明确提出加快北京全民健康信息平台建设，整合影像云平台、医疗健康大数据平台，聚焦重大疾病队列建设疾病数据资源库。但数据孤岛问题的根本解决仍需系统性的政策制度创新与技术保障体系建设。

4.2 模型可解释性与监管科学挑战

深度学习模型的「黑箱」特性对药物研发中的机制阐明与监管审批提出了根本性挑战。国家药监局（NMPA）目前正在积极推动「AI辅助药物研发」相关指导原则的制定，探索适应人工智能技术特性的监管框架。然而，如何在模型性能与可解释性之间取得平衡，如何建立AI设计分子的安全性评价标准，仍是亟待解决的监管科学核心命题。

4.3 产学研协同创新体系有待强化

中国AIDD领域面临的另一挑战是产学研协同不足的问题：学术界在算法创新方面具有优势，但对具体药物研发场景的理解较为有限；药企对AI技术的评估与整合能力存在差距；AI科技企业在生物医学专业知识方面存在短板；三方之间的数据共享、知识产权归属、利益分配等机制尚不成熟。

国家层面已注意到这一问题，2025年多个重要政策文件均强调「推动医疗机构、科研院所、创新企业形成人才培养合力」，支持「医药企业联合医疗机构、人工智能企业等聚焦应用场景开展算力、模型、数据等生态协同合作」。

五、面向「十五五」的AIDD发展路径

5.1 构建多模态生物医药大模型的核心技术体系

面向「十五五」时期，AIDD的核心技术突破方向应聚焦于多模态生物医药大模型的自主可控研发。借鉴GPT-4、Gemini等通用大模型的架构创新，开发能够融合基因组、蛋白质组、代谢组、影像组学与临床表型多源数据的跨模态医药大模型，实现从数据感知到知识推理再到分子设计的全链条智能化。

北京市行动计划明确提出支持研发「多尺度生物医药基础模型」，通过模拟分子相互作用、细胞通路及系统调控，实现高维度生命科学数据的深度表征学习、跨模态关联分析及生成式预测，这与国际前沿技术发展趋势高度契合。

5.2 以重大疾病为导向，建立AIDD应用优先级体系

28项重大工程项目中「重大疾病防治与创新药研发」的战略定位，为AIDD明确了最迫切的应用场景。建议优先聚焦以下疾病领域：肿瘤（特别是高发病率、高死亡率且缺乏有效治疗手段的癌种，如胰腺癌、胶质母细胞瘤）；神经退行性疾病（阿尔茨海默病、帕金森病）；自身免疫性疾病；罕见病（利用AI解决「孤儿药」研发经济效益低的困境）；以及传染病的快速响应药物研发（汲取新冠疫情的宝贵经验）。

5.3 加快推进虚拟细胞技术布局

虚拟细胞（Virtual Cell）技术是AI生命科学的前沿方向，旨在构建能够模拟细胞内分子动力学、信号通路与基因调控网络的计算模型，为药物作用机制研究与毒性预测提供全新范式。北京市行动计划将「突破人工智能虚拟细胞」列为重点突破方向，这一战略布局具有前瞻性，应加快推进。

从国际竞争格局看，美国Chan Zuckerberg Initiative已于2024年启动Virtual Cell Atlas项目，欧盟Horizon Europe亦部署了相关研究计划。中国需在该领域形成竞争性力量，以免在下一代药物研发范式中落于被动地位。

5.4 健全「数据-算法-算力-场景」四位一体的生态体系

AIDD的产业化落地需要构建「数据-算法-算力-场景」四位一体的生态体系。数据层面，建议在数据安全与隐私保护前提下，探索建立国家级医药AI数据共享平台，推动临床数据、真实世界数据与生物实验数据的跨机构流通；算法层面，支持开源医药AI模型生态建设，降低中小企业的技术门槛；算力层面，发挥国家算力基础设施在医药大模型训练中的支撑作用；场景层面，建立AIDD应用示范项目清单，以项目制方式推动技术的快速验证与迭代。

5.5 推动监管科学与伦理框架的前瞻性建设

监管适配性是AIDD从「技术可能」走向「产品上市」的关键瓶颈。建议国家药监局加快出台针对AI辅助药物研发的技术指导原则，明确AI设计分子的非临床安全性评价要求、AI模型验证标准与可解释性披露规范，并探索建立与FDA、EMA等国际监管机构的AIDD审评互认机制，为中国创新药的全球化提供监管便利。

六、讨论与展望

综观全局，AIDD所处的时代背景可以用「技术奇点与政策红利的历史性叠加」来描述。技术层面，蛋白质结构预测（AlphaFold3）、分子生成（扩散模型）、多模态大模型三大技术的近同期突破，共同构成了AIDD技术体系的三驾马车；政策层面，「十五五」规划纲要草案、28项重大工程项目、2025年政府工作报告的三重政策加持，以及北京、上海、苏州等地区的行动计划落地，形成了中央与地方协同推进的政策合力。

需要特别指出的是，AIDD并非药物研发的「万能钥匙」。AI在处理具有大量历史数据的靶点与疾病领域表现出色，但在面对全新生物学机制、数据稀缺的罕见病或具有高度个体化差异的精准医学场景时，其局限性仍然显著。因此，AIDD的最大价值在于作为传统药物研发流程的「加速器」与「增强器」，而非替代者——AI擅长处理大数据与概率推断，人类专家则更善于处理生物学直觉与机制推理，两者的有机结合才是未来药物研发的最优范式。

从国际竞争格局看，中国AIDD的比较优势在于：庞大的患者队列与多元化疾病谱系提供了丰富的训练数据来源；完整的药物研发产业链为AI工具的落地转化提供了场景支撑；政府强力的政策支持为技术研发与产业化提供了资金与制度保障。而主要差距在于：顶尖算法人才的数量与质量、基础科学创新的原始驱动力、以及开放性数据生态的成熟度。弥合这一差距，需要产学研医政五方的协同发力与持续投入。

展望2030年，随着「十五五」规划的深入推进与生成式AI技术的持续演进，中国AIDD领域有望实现以下突破：在若干重大疾病领域（如特发性肺纤维化、非酒精性脂肪性肝炎、阿尔茨海默病）出现AI设计的First-in-Class创新药获批上市；国家级多模态医药大模型平台建成运行，支撑全球前10%规模的药物研发计算生态；AIDD助力中国新药研发平均周期从现有的10-12年缩短至6-8年。

七、结论

本文基于对2025年全国两会政府工作报告、「十五五」规划纲要草案28项重大工程项目政策文本的深入分析，结合AIDD技术体系的系统梳理，得出以下主要结论：

第一，中国AIDD正迎来政策、技术、产业三重利好的历史性窗口期。生物医药首次被列为「新兴支柱产业」，28项重大工程项目中「人工智能」、「重大疾病防治与创新药研发」、「生命科学与生物技术」三个方向构成了对AIDD的政策三角支撑，为该领域的发展提供了前所未有的战略保障。

第二，AIDD技术体系正在从单点突破走向全链条渗透。从靶点发现（AlphaFold3）、分子生成（扩散模型）、虚拟筛选（大规模代理模型）、ADMET预测（多任务GNN）到临床试验设计（数字孪生、RWE），AI正系统性地覆盖药物研发全流程，推动研发范式从「试验驱动」向「数据-AI协同驱动」转变。

第三，实现AIDD的规模化产业价值，仍需突破数据质量与共享、模型可解释性与监管适配、产学研协同等三大核心瓶颈，这需要政策层面的系统性制度创新与产业层面的生态化协同建设。

第四，面向「十五五」，建议聚焦多模态生物医药大模型建设、重大疾病导向的应用优先级体系、虚拟细胞技术前沿布局、「数据-算法-算力-场景」四位一体生态构建、以及监管科学前瞻性建设五大战略方向，以推动中国AIDD从「跟跑」走向「并跑乃至领跑」。

总体而言，AIDD不仅是破解「双十困境」的技术解法，更是中国生物医药产业在新质生产力战略引领下实现跨越式发展的历史机遇。抓住这一窗口，将决定中国是否能够在未来全球药物研发格局中占据战略主动。

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